Историческое достижение в области офтальмологии, основанное на беспрецедентной генной терапии, обещает произвести революцию в лечении наследственной слепоты. Исследователи из Пенсильванского университета в США получили удивительные результаты в клиническом исследовании пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA1), редким генетическим заболеванием, вызывающим тяжелую потерю зрения с детства.
Согласно исследованию, опубликованному в журнале The Lancet, с помощью генной терапии ученым удалось в некоторых случаях восстановить зрительную способность пациентов (тех, кто получил самую высокую дозу терапии) в 10 000 раз. Все безопасно и эффективно, с небольшим количеством побочных эффектов.
Также читайте:
- Новые контактные линзы предназначены для диагностики глаукомы и предотвращения потери зрения
- Редактирование генов улучшает зрение пациентов с наследственной слепотой
- Искусственное зрение может стать следующим шагом в создании мозговых чипов
Генная терапия, разработанная на основе микроорганизма (AAV5), была введена непосредственно в сетчатку 15 пациентов, трое из которых — дети. Все они имеют мутации в гене GUCY2D, необходимом для производства важнейших белков для зрения. До лечения эти пациенты имели очень ограниченное зрение, сравнимое с возможностью видеть объект только на расстоянии 20 футов, тогда как человек с нормальным зрением ясно видел его с расстояния примерно 25 футов.
Новые подходы к перспективной терапии
Улучшение после генной терапии было заметно уже в первый месяц после применения, а новое зрение оставалось стабильным в течение как минимум 12 месяцев. В одном из наиболее значительных случаев пациент сообщил, что мог ориентироваться ночью при свете костра, что было немыслимо до лечения.
Также оценивалась безопасность терапии с минимальными побочными эффектами. Наиболее распространенными проблемами были небольшие глазные кровоизлияния и воспаления, которые разрешились лечением.
Исследование возглавили исследователи Артур Сидециян и Томас Алеман, которые подчеркнули огромный потенциал генной терапии для устранения слепоты, вызванной наследственными дегенерациями. Основываясь на этом прогрессе, ученые сейчас стремятся улучшить лечение и применить его к другим формам врожденной слепоты, открывая путь для клинического одобрения терапии.
Пост-генная терапия возвращает зрение людям с наследственной слепотой впервые появилась на Olhar Digital.